Congresso ASCO 2018: Tumore tenosinoviale a cellule giganti…….. 

………….nuovo farmaco Daiichi Sankyo ne riduce significativamente le dimensioni.

 

 

Uno studio presentato all’Annual Meeting dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) in corso a Chicago, ha dimostrato che la molecola Pexidartinib, rispetto al placebo, riduce significativamente le dimensioni del tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT), già alla Settimana 25 del trattamento (con tasso di risposta globale del 39%). Con questi risultati il farmaco ha ottenuto la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) da parte dell’FDA e presto Daiichi Sankyo inoltrerà la richiesta per la sua approvazione alle autorità regolatorie statunitensi ed europee.

Il tumore tenosinoviale a cellule giganti è una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, che colpisce le articolazioni sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza dell’articolazione interessata. Sulla base degli studi condotti in tre Paesi, l’incidenza stimata di TGCT è da 11 a 50 casi per milione. Generalmente la malattia è diagnosticata in pazienti tra i 20 e i 50 anni di età e, secondo il tipo di TGCT, le donne possono avere fino al doppio di probabilità di sviluppare il tumore rispetto agli uomini, la frequenza di recidive stimata per un TGCT diffuso può essere compresa tra 20 e 55%. La terapia primaria per il TGCT prevede un intervento chirurgico per l’asportazione del tumore.  Tuttavia, nei pazienti con tumore diffuso, il tumore può avvolgere l’osso, i tendini, i legamenti ad altre componenti dell’articolazione, diventando di difficile rimozione e, oltre a comportare la necessità di diversi interventi di resezione e artroplastica, può progredire fino a che la resezione chirurgica non sia più praticabile e si renda necessario considerare un’amputazione. Il trial di fase III ENLIVEN ha infatti arruolato pazienti con tumore tenosinoviale a cellule giganti per i quali la chirurgia avrebbe comportato un potenziale peggioramento della funzionalità o una morbilità severa, dimostrando l’efficacia di Pexidartinib, un potente inibitore del recettore del cosiddetto ‘fattore stimolante le colonie-1’ (CSF-1), ovvero la proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale nella membrana sinoviale che sono responsabili di TGCT.

 

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