Parere positivo da parte del CHMP perKAFTRIO® in combinazione con KALYDECO®per il trattamento della Fibrosi Cistica nei pazienti che presentano almeno una mutazione F508del

Vertex PharmaceuticalsIncorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC. Con il recepimento della Commissione Europea, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento.

Il parere positivo da parte del CHMP è stato supportato dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF) . Lo studio è stato condotto da Vertex per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftorin pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.

“Aver ricevuto oggi il parere positivo dal CHMP è un passo importante che ci rende entusiasti, perché consentirà di rendere disponibile Kaftrio® a molte più persone affette da FC. Potranno, infatti, beneficiarne tutti i pazienti con almeno una mutazione F508del, inclusi coloro che presentano una mutazione gating o con funzione residua, che prima non erano eleggibili per la terapia in combinazione tripla”, ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.

In Europa, KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con KALYDECO® è attualmente autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o superiore ai 12 anni con un genotipo F/F o F/MF.