MALATTIA DI ALZHEIMER – AGGIORNAMENTO SULLA PROCEDURA DI AUTORIZZAZIONE PER ADUCANUMAB NELL’UNIONE EUROPEA

Biogen chiederà il riesame dopo il parere negativo del CHMP su aducanumab

Biogen e Eisai hanno annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere negativo riguardo la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata per aducanumab, per il trattamento delle fasi iniziali di malattia conosciute come declino cognitivo lieve (mild cognitive impairment, MCI) dovuto alla malattia di Alzheimer e demenza lieve nella malattia di Alzheimer. Questa decisione è allineata al voto con tendenza sfavorevole espresso dal Comitato a novembre 2021. Biogen chiederà un riesame del parere espresso dal CHMP.

“Per le persone europee colpite dalla malattia di Alzheimer la mancanza di opzioni terapeutiche per trattare la malattia nelle prime fasi è ogni giorno una realtà. Più aspettiamo, più persone progrediranno a uno stadio più avanzato e perderemo l’opportunità di poterle potenzialmente trattare. – ha detto Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Global Safety & Regulatory Sciences e interim Head of Research & Development in Biogen – Come parte del processo di riesame, cercheremo di rispondere efficacemente alle motivazioni espresse nel parere negativo del CHMP con l’obiettivo di rendere questo farmaco disponibile in Unione Europea. I pazienti Europei meritano l’accesso a trattamenti innovativi per la malattia di Alzheimer”.

Il regolamento della Commissione Europea1 consente alle aziende di chiedere il riesame di un parere del CHMP a fronte della presentazione di una documentazione contenente le motivazioni dettagliate della richiesta. Il comitato ha poi 60 giorni per riesaminare il proprio parere2.

La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per aducanumab includeva dati sull’efficacia, la sicurezza e l’impatto sui biomarcatori della malattia di Alzheimer, risultanti da un programma di sviluppo clinico mondiale che comprendeva diversi studi, per un totale di circa 3.600 pazienti arruolati provenienti da più di 20 paesi nel mondo.

Lo scorso giugno 2021 la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso negli Stati Uniti l’approvazione accelerata per aducanumab-avwa, 100 mg/mL, iniezione per somministrazione endovenosa, come primo trattamento per la malattia di Alzheimer per colpire uno dei principali meccanismi patologici sottostanti la malattia tramite la riduzione delle placche di proteina beta amiloide nel cervello. Aducanumab è approvato anche negli Emirati Arabi Uniti (UAE).

INFORMAZIONI SU ADUCANUMAB (aducanumab-avwa) iniezione 100 mg/mL soluzione per somministrazione endovenosa

Negli Stati Uniti, aducanumab è indicato per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il trattamento con aducanumab deve essere iniziato in pazienti con decadimento cognitivo lieve o stadio di demenza lieve della malattia, la popolazione in cui il trattamento è stato iniziato negli studi clinici. Non ci sono dati di sicurezza o efficacia sull’inizio del trattamento in stadi precedenti o successivi della malattia rispetto a quelli studiati. Questa indicazione è stata approvata da FDA con procedura accelerata ed è basata sulla riduzione delle placche di proteina beta amiloide osservata nei pazienti trattati con aducanumab. Il mantenimento dell’autorizzazione è soggetto alla verifica del beneficio clinico tramite studio di conferma.

Aducanumab è un anticorpo monoclonale diretto contro la beta-amiloide. L’accumulo di placche di proteina beta- amiloide nel cervello è una caratteristica fisiopatologica che definisce la malattia di Alzheimer. L’approvazione accelerata di aducanumab è stata concessa negli Stati uniti sulla base dei dati degli studi clinici che mostrano l’effetto di aducanumab sulla riduzione delle placche di beta-amiloide, un biomarcatore surrogato che è ragionevolmente probabile che predica un beneficio clinico, in questo caso una riduzione del declino clinico.

Aducanumab può causare gravi effetti collaterali tra cui: anomalie dell’immagine MRI correlate all’amiloide o “ARIA”. Le ARIA sono un effetto collaterale comune che in genere non causa alcun sintomo, ma che può rivelarsi grave. Anche se la maggior parte delle persone non ha sintomi, alcune persone possono avere sintomi come: mal di testa, confusione, vertigini, cambiamenti di visione e nausea. L’operatore sanitario del paziente farà eseguire una risonanza magnetica (MRI) prima e durante il trattamento con aducanumab per verificare la presenza di ARIA. Aducanumab può anche causare gravi reazioni allergiche. Gli effetti collaterali più comuni di aducanumab includono: essudazione in aree del cervello, in presenza o assenza di piccole macchie di sanguinamento nel cervello o sulla superficie del cervello (ARIA); mal di testa; cadute. I pazienti dovrebbero chiamare il proprio medico per un consiglio sugli effetti collaterali.

A partire da ottobre 2017, Biogen e Eisai Co., Ltd. stanno collaborando al co-sviluppo globale e alla co-promozione di aducanumab.

Informazioni sulla malattia di Alzheimer

La malattia di Alzheimer è una patologia neurologica progressiva che compromette la capacità di pensare, la memoria e l’indipendenza, portando a una morte prematura. Questa malattia rappresenta una crisi sanitaria globale crescente, che colpisce coloro che convivono con la malattia e le loro famiglie. Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), più di 30 milioni di persone in tutto il mondo vivono con la malattia di Alzheimer e il numero crescerà nei prossimi anni, superando la disponibilità di risorse sanitarie necessarie per gestirla, raggiungendo un costo di miliardi di dollari.

La malattia di Alzheimer è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, compreso l’accumulo patologico di placche di proteina beta amiloide tossiche, che inizia circa 20 anni prima che i pazienti mostrino i sintomi della malattia. Il deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer è una delle prime fasi in cui i sintomi iniziano ad essere più visibili e possono essere rilevati e diagnosticati.

Informazioni su Biogen 

La nostra missione è chiara: siamo pionieri nel campo delle neuroscienze. Biogen ricerca, sviluppa e rende disponibili terapie innovative destinate alle persone che in tutto il mondo vivono con gravi patologie neurologiche e neurodegenerative, svolgendo la sua attività anche in aree terapeutiche contigue. Fondata nel 1978 da Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e dai Premi Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp, Biogen è una delle prime aziende globali nel campo delle biotecnologie. Oggi Biogen vanta il portfolio di farmaci più ampio e diversificato al mondo nell’ambito delle terapie per la sclerosi multipla, ha introdotto il primo e unico trattamento per l’atrofia muscolare spinale e sta rendendo disponibile negli Stati Uniti il primo e unico trattamento approvato in grado di agire su un meccanismo patologico caratterizzante la malattia di Alzheimer. Biogen inoltre commercializza biosimilari dei farmaci biologici avanzati, per malattie infiammatorie croniche immunomediate, quali artrite reumatoide, colite ulcerosa, malattia di Crohn e psoriasi, e si sta concentrando sull’ampliamento della pipeline più diversificata attualmente esistente nel settore delle neuroscienze, con il potenziale di trasformare lo standard di cura per i pazienti in diverse aree dove permangono elevati bisogni medici ancora insoddisfatti.

Nel 2020, Biogen ha lanciato un’iniziativa coraggiosa, che durerà 20 anni e a cui è stato riservato un investimento di 250 milioni di dollari, per affrontare le tematiche, profondamente interconnesse, del clima, della salute e dell’equità. L’obiettivo di Healthy Climate, Healthy Lives™ è di eliminare l’utilizzo dei combustibili fossili da tutti i processi aziendali, costruire collaborazioni istituzionali per far progredire la scienza, con l’obiettivo di migliorare la salute umana, e supportare le comunità meno abbienti.

Informazioni su Eisai Co., Ltd. 

In Eisai, tutto ciò che facciamo è dedicato a dare la priorità ai pazienti e alle loro famiglie, secondo la nostra filosofia, basata sul concetto della salute dell’uomo (Human Health Care, HHC). Siamo l’hub europeo dell’azienda con sede a Tokyo Eisai Co. Ltd. e siamo parte di un team multinazionale che opera in tutto il mondo con una rete mondiale di centri di R&S, siti di produzione e società controllate addette alla commercializzazione.

La nostra passione e dedizione per la cura dei pazienti è la forza mortice che guida i nostri sforzi per scoprire e sviluppare farmaci innovativi in varie aree terapeutiche in cui permangono elevati bisogni medici insoddisfatti, tra cui l’oncologia e la neurologia.

La nostra missione è chiara, ci impegnamo per dare un contributo significativo e duraturo alla società in modo etico e sostenibile, realizzando la nostra filosofia HCC in tutto ciò che facciamo.

Per maggiori informazioni su Eisai in Europa, visitare il sito: www.eisai.eu

Biogen – Dichiarazione Cautelativa 

Il presente comunicato contiene dichiarazioni a carattere previsionale, incluse le dichiarazioni ai sensi della legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, in merito ai potenziali effetti clinici di aducanumab; ai potenziali benefici, sicurezza ed efficacia di aducanumab; ai piani e alle strategie di Biogen; al potenziale e alle aspettative relative alle attività commerciali e ai progetti legati alla pipeline di Biogen, incluso aducanumab; alla pianificazione e alle tempistiche del lancio commerciale, e accesso, di aducanumab; alla produzione, distribuzione e fornitura anticipata di aducanumab; al trattamento della malattia di Alzheimer; ai potenziali benefici, alla sicurezza e all’efficacia di aducanumab; ai benefici attesi e al potenziale benefici derivanti dagli accordi di collaborazione con Eisai; al potenziale delle attività commerciali e dei progetti legati alla pipeline di Biogen, incluso aducanumab; ai rischi ed incertezze associati con lo sviluppo e commercializzazione dei farmaci. Queste dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole come “puntare”, “mirare” “prevedere”, “ritenere”, “può”, “stimare”, “aspettarsi”, “previsione”, “intendere”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, ”possibile”, “prospettiva”, “sarà”, “sarebbe” e altre parole e termini di significato simile. Lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci comportano rischi molto elevati e solo un esiguo numero di programmi di ricerca e sviluppo sfociano nella commercializzazione di un prodotto. I risultati degli studi clinici nelle fasi iniziali possono non essere indicativi dei risultati completi, o dei risultati ottenuti nelle fasi successive o al completamento degli studi clinici condotti su una scala più grande e non garantiscono l’approvazione regolamentare. Non è opportuno fare indebito affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici menzionati. 

Le presenti dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero causare una discrepanza tangibile tra i risultati effettivi e il contenuto delle dichiarazioni stesse, includendo senza limitazioni preoccupazioni inaspettate nello sviluppo e commercializzazione di aducanumab; rischi relativi al lancio di aducanumab, inclusa la preparazione degli operatori sanitari a trattare i pazienti, la possibilità di ottenere e la capacità di mantenere nel tempo il rimborso per aducanumab, e altre difficoltà o ostacoli inaspettati; preoccupazioni che potrebbero emergere da dati addizionali, analisi o risultati ottenuti durante studi clinici; il verificarsi di eventi avversi, restrizioni all’uso o reclami sul prodotto; gli enti regolatori ptrebbero richiedere più informazioni o studi aggiuntivi, o potrebbero non approvare, rifiutarsi di approvare o ritardare l’approvazione dei farmaci candidati di Biogen, incluso aducanumab; i rischi di costi o ritardi inaspettati; il rischio di ostacoli inaspettati; i rischi legati agli investimenti per la nostra capacità produttiva; problemi con i nostri processi produttivi; la mancata protezione dei dati o il mancato esercizio della nostra proprietà intellettuale e di altri diritti di proprietà e le incertezze legate a rivendicazioni di proprietà intellettuale e alle relative difficoltà; i rischi legati alla collaborazione con terze parti; i rischi legati alle potenziali riforme dei sistemi sanitari attuali e future; i rischi legati alla distribuzione e vendita dei nostri prodotti contraffatti o inadeguati da parte di terze parti; e l’impatto diretto e indiretto della pandemia da COVID-19 in corso sulla nostra attività, risultati operativi e situazione finanziaria. Le dichiarazioni di cui sopra includono molti, ma non tutti, i fattori che potrebbero causare una discrepanza tra i risultati effettivi e le aspettative di Biogen in qualsiasi dichiarazione previsionale. Gli investitori dovrebbero tenere in considerazione questa dichiarazione cautelativa, così come tutti i fattori di rischi identificati nel più recente report annuale o trimestrale e in altri report che Biogen ha registrato presso la U.S. Securities and Exchange Commission. Queste dichiarazioni sono basate sulle attuali opinioni ed aspettative e si riferiscono solo alla data in cui viene rilasciato questo comunicato stampa. Biogen non ha nessun obbligo di aggiornare pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale, in caso di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro motivo.

1 EC guideline: REGULATION (EC) No 726/2004 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 31 March 2004 (https://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2004:136:0001:0033:en:PDF)

2 European Medicines Agency, Procedural Advice on the Re-Examination of CHMP Opinions, 2009. https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/procedural-advice-re-examination-chmp-opinions_en.pdf


Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *